Nachdem Anfang 2016 in Frankreich ein Proband bei dem Test eines potentiellen Arzneistoffes an einem Hirnschaden verstorben ist und weitere fünf Teilnehmer dieser Studie neurologische Schäden erlitten haben, hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA ihre Leitlinien für klinische Studien der Phase I nun angepasst.
In der Regel nehmen gesunde Probanden an Phase I-Studien teil, in denen die Toxizität, die Dosierung und der Metabolismus eines Wirkstoffes erstmalig am Menschen getestet werden. Zuvor werden die Wirkstoffe lediglich an Tieren und in Labortests überprüft. Die überarbeitete Leitlinie betont ausdrücklich, dass die Sicherheit der Probanden bei Phase I-Studien die höchste Priorität haben muss. Daher sollen Unsicherheiten bei jedem Entwicklungsschritt beschrieben werden. Auch die Vorgehensweise bei auftretenden Problemen muss dokumentiert werden, wobei neue Erkenntnisse fortwährend berücksichtigt werden sollen. Das Risikomanagement zur Berechnung der Einstiegsdosierung, der schrittweisen Aufdosierung sowie der Maximaldosierung soll zukünftig ebenfalls verbessert werden. Zudem wurden die Verfahrenshinweise bei unerwünschten Reaktionen und einem frühzeitigen Ende der Studie erneuert. Insgesamt soll die überarbeitete Leitlinie dazu beitragen, das Risiko für Probanden weiter zu minimieren – auch wenn ein gewisses Restrisiko, gerade aufgrund der aktuell vermehrten Tests von Immuntherapeutika, nicht ausgeschlossen werden kann.